恶性肿瘤严重威胁人类的生命和健康。国家癌症中心统计数据显示，我国恶性肿瘤发病、死亡数持续上升，恶性肿瘤负担日益加重。

新型抗肿瘤药物是指小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物，因其独特的靶向或免疫调控机制，发挥了积极的抗肿瘤作用，极大地延长了肿瘤患者的生存时间，并且提高了他们的生活质量。

近年来，越来越多的新型抗肿瘤药物被纳入了国家医保谈判药品目录，临床需求也因此日益增长。但此类药物上市时间相对较短，超说明书用药现象普遍存在。在临床使用中，很多患者缺乏对新型抗肿瘤药物药物的正确认知，更有甚者将此类药物视为“神药”，包治百癌。如何合理使用新型抗肿瘤药物，在发挥最大疗效的同时，降低药物不良反应，保障用药安全？我们应重点把握以下方面：

一、病理组织学确诊后方可使用

只有经组织或细胞学病理确诊、或特殊分子病理诊断成立的恶性肿瘤，才有指征使用抗肿瘤药物。单纯依据临床症状、体征和影像学结果得出临床诊断的肿瘤患者，没有抗肿瘤药物治疗的指征，经多学科会诊不适宜手术或活检的病例除外。但对于某些难以获取病理诊断的肿瘤，如妊娠滋养细胞肿瘤等，其确诊可参照国家相关指南或规范执行。

二、部分新型抗肿瘤药物需靶点检测后方可使用

什么是分子靶向抗肿瘤药物？靶向抗肿瘤药物是一类能够瞄准肿瘤细胞上的分子靶点，进行“精确打击”，这些分子靶点大量存在于肿瘤细胞表面或者细胞内，而几乎不在正常的细胞上表达。

目前，根据是否需要做分子靶点检测，可以将常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物分为需要检测和无需检测分子靶点两大类（见下表），不得在未做相关检查的情况下盲目用药。

三、严格遵循适应证用药

抗肿瘤药物的药品说明书是抗肿瘤药物临床应用的法定依据，其规定的适应证经过了国家药品监督管理部门批准。抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书，不能随意超适应证使用。在抗肿瘤药物临床应用过程中，发现新的具有高级别循证医学证据的用法但药品说明书中未体现的，医疗机构和医务人员可及时向药品生产企业反馈，建议其主动向国家药品监督管理部门申报，及时更新相应药品说明书，以保证药品说明书的科学性、权威性，有效指导临床用药。

四、体现患者治疗价值

现代临床肿瘤学高度重视恶性肿瘤患者的治疗价值。其核心思想是，在相同治疗成本前提下，使患者获得更长的生存时间和更好的生活质量。在抗肿瘤药物临床应用中，应当充分考虑抗肿瘤药物的成本-效果比，在严格遵循适应证用药的前提下优先选择具有药物经济学评价优势证据的品种。

五、特殊情况下的药物合理使用

随着癌症治疗临床实践的快速发展，目前上市的抗肿瘤药物尚不能完全满足肿瘤患者的用药需求，药品说明书也往往滞后于临床实践，一些具有高级别循证医学证据的用法未能及时在药品说明书中明确规定。在尚无更好治疗手段等特殊情况下，医疗机构应当制定相应管理制度、技术规范，对药品说明书中未明确、但具有循证医学证据的药品用法进行严格管理。特殊情况下抗肿瘤药物的使用权应当仅限于三级医院授权的具有高级专业技术职称的医师，充分遵循患者知情同意原则，并且应当做好用药监测和跟踪观察。

特殊情况下抗肿瘤药物循证医学证据采纳根据依次是：其他国家或地区药品说明书中已注明的用法，国际权威学协会或组织发布的诊疗规范、临床诊疗指南，国家级学协会发布的经国家卫生健康委员会认可的诊疗规范、临床诊疗指南和临床路径等。

六、重视药物相关性不良反应

抗肿瘤药物的相关性毒副作用发生率较高，也容易产生罕见的毒副作用。同时，药物在体内的代谢动力学、药效动力学及不良反应往往受饮食习惯、服用方法、器官功能状况以及相互作用等因素影响。因此，关注抗肿瘤药物不良反应非常重要。临床医师、护理人员和临床药师应当密切随访患者的用药相关毒性，并及时上报不良反应，尤其是严重的和新发现的不良反应。

          常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物

参考文献：

1. 国家癌症中心公布2023年各省癌症流行情况.http://www.dbctc.com/news/newsxq/content/10064.html.

2. 新型抗肿瘤药物临床应用指导原则2022版.

http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/202212/8df034c9afb44a9d95cd986d4e12fbd8.shtml.

作者：角灿武、任卫华

内容审稿：张凤林